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实验治疗为治疗狼疮提供了新希望

一项小型的初步试验表明,实验性抗体疗法可能有助于缓解自身免疫性疾病狼疮的皮肤症状。研究人员发现,大剂量药物在一个月后刺激了87%的患者出现“具有临床意义的”症状。

但他们还强调,这些发现是基于一项小型的“ 1期”试验(一种主要旨在评估治疗安全性的研究)。

研发该药物的公司Horizo​​n Therapeutics的高级研究主任首席研究员Jodi Karnell说,安全性发现“令人鼓舞”,并且“有一些临床益处的暗示”。

她说,现在,需要进行更大的试验才能证实这种疗法有效。

该药物现在称为VIB7734,是一种单克隆抗体,一种实验室制造的蛋白质,其功能类似于免疫系统抗体。这样的抗体可以针对疾病过程中涉及的体内特定物质。

狼疮是由自身免疫反应引起的,免疫系统错误地攻击人体自身的组织。

最常见的形式是系统性狼疮,可刺激全身炎症,包括皮肤,关节,肾脏,血管和大脑。

另一种形式称为皮肤性红斑狼疮,仅影响皮肤,引起皮疹和疮疮,通常发生在面部和头皮。

有针对这些皮肤症状的治疗方法,包括消炎性皮质类固醇;抗疟疾药物,可改变免疫反应;以及诸如甲氨蝶呤之类的免疫抑制药物。

但是,卡纳尔指出,这些疗法可能会产生明显的副作用,而且并不总是有效。

她说:“有大量未满足的需求。”

根据美国狼疮基金会的统计,仅在美国,就有150万人患有狼疮。

一种被批准用于系统性狼疮的单克隆抗体称为Benlysta(Belimumab)。它阻断参与产生自身抗体(免疫系统蛋白质抗体会攻击人体的组织)。

Karnell解释说,新的单克隆抗体以不同的方式起作用。它会耗尽称为浆细胞样树突状细胞的免疫系统细胞。

这些细胞通常通过释放包括1型干扰素在内的炎症化学物质来抵抗感染。但是,人们认为细胞中不受控制的活性会产生过多的干扰素,从而导致自身免疫性疾病。

对于1期试验,卡耐尔(Karnell)的研究小组招募了31名患有至少几种自身免疫性疾病(包括系统性和皮肤性狼疮)中的一种的患者。他们被随机分配接受各种剂量的单克隆抗体或安慰剂的注射。每四周注射一次,共三周。

一个月后,使用最高抗体剂量的组显示出最大的益处:八分之七(87.5%)的皮肤症状出现了“临床意义上的”减轻,相比之下,使用较低剂量的患者约占37%,而使用低剂量的患者约占28%安慰剂患者。

研究结果发表在5月26日的“科学转化医学”杂志上。

未参与此项研究的风湿病学家唐纳德·托马斯(Donald Thomas)博士发出了警告:多年来,各种狼疮治疗方法最初显示出希望只会使后期试验失望。

话虽如此,这些早期结果令人鼓舞,他指出。

“如果他们在第2和第3阶段的试验中表现出色,那将是一个改变游戏规则的事情,”卫生科学统一服务大学和马里兰州PG县关节炎与疼痛协会的托马斯说。

托马斯说,皮肤红斑狼疮会损害患者的生活质量,其中一些会掉发并因皮肤病变而形成疤痕。

托马斯说,与广泛针对免疫系统的疗法不同,单克隆抗体靶向免疫反应的特定成分。这意味着它们可能具有更少的副作用,并且更有效。

Thomas指出,使用Benlysta(已获批准用于SLE的抗体)的副作用总体上“非常小”。

卡内尔强调说,该实验药物按预期工作,可以消除血液和患者皮肤病变中的树突状细胞和1型干扰素活性。她补充说,下一步是进行更大的2期试验。

研究人员还发现,干扰素活性高的患者可以通过抗体改善症状。因此,卡内尔说,未来的一个问题是,测量患者的干扰素活性是否可以帮助确定最有可能从治疗中受益的患者。

托马斯说,如果医生能够做到这一点,那将是一个进步。

他说,目前,狼疮的治疗通常需要反复试验才能弄清楚哪种疗法有效,这对患者来说是一个令人沮丧的事实。

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